サイトメガロウイルス､トキソプラズマ等の母子感染の予防と診療に関する研究班

中枢神経症状（感音性難聴を含む）やその他の重症な臨床像を呈する場合、ガンシクロビル（GCV）やバルガンシクロビル（VGCV）による治療について小児科専門医と相談する¹⁾。症候性の先天性CMV感染では出生時には症状がすでに固定されており、出生後の治療には効果がないと考えられていた。2003年にKimberlinらが症候性の先天性感染児を対象とした無作為二重盲検法のGCV静注6週間治療によって、難聴の改善効果を初めて報告²⁾して以来、抗ウイルス薬治療が行われるようになってきた。治療期間については、2015年にKimberlinらが米国で症候性先天性CMV感染症に対して6か月間もしくは6週間のVGCV治療のランダム化比較試験を行い、6か月間の治療のほうが、長期的に聴覚と神経学的予後をさらに改善すると報告している³⁾。これを受けて、米国小児科学会Red Book 2015では、VGCVの6か月間の治療が推奨されている。
GCVの副作用として骨髄抑制（特に好中球減少）の他、動物実験で催奇形性、精子形成の低下、発癌性が報告されている。重度の好中球減少（500/μL未満）の場合は、顆粒球コロニー刺激因子または顆粒球マクロファージコロニー刺激因子を使った骨髄刺激ないし薬物投与の中断が必要となる。比較的まれな有害事象として、発疹、発熱、悪心、嘔吐、腎障害や肝障害がある。
我が国では2023年3月27日に、症候性先天性CMV感染症に対してVGCVが薬事承認され、保険適用になりました（詳しくは「バルガンシクロビル治療の適正使用の手引き」、「バルガンシクロビル治療に関するQ&A」を参照）。

1）森内浩幸. 先天性CMV感染治療プロトコール. 小児感染免疫 2010; 22: 385-389.
2) Kimberlin DW, Lin CY, Sánchez PJ, Demmler GJ, Dankner W, Shelton M, Jacobs RF, Vaudry W, Pass RF, Kiell JM, Soong SJ, Whitley RJ; National Institute of Allergy and Infectious Diseases Collaborative Antiviral Study Group. Effect of ganciclovir therapy on hearing in symptomatic congenital cytomegalovirus disease involving the central nervous system: a randomized, controlled trial. J Pediatr 2003; 143: 16-25.
3) Kimberlin DW, Jester PM, Sánchez PJ, Ahmed A, Arav-Boger R, Michaels MG, Ashouri N, Englund JA, Estrada B, Jacobs RF, Romero JR, Sood SK, Whitworth MS, Abzug MJ, Caserta MT, Fowler S, Lujan-Zilbermann J, Storch GA, DeBiasi RL, Han JY, Palmer A, Weiner LB, Bocchini JA, Dennehy PH, Finn A, Griffiths PD, Luck S, Gutierrez K, Halasa N, Homans J, Shane AL, Sharland M, Simonsen K, Vanchiere JA, Woods CR, Sabo DL, Aban I, Kuo H, James SH, Prichard MN, Griffin J, Giles D, Acosta EP, Whitley RJ; National Institute of Allergy and Infectious Diseases Collaborative Antiviral Study Group. Valganciclovir for symptomatic congenital cytomegalovirus disease. N Engl J Med 2015; 372: 933-943.